https://www.selleckchem.com/pr....oducts/otub2-in-1.ht
in English, French Title Thérapies géniques de l’amyotrophie spinale infantile - Un morceau d’histoire de la médecine. Abstract On convient de dire qu’une génération est nécessaire pour faire émerger une nouvelle famille de médicaments. L’amyotrophie spinale infantile (SMA), après l’élucidation du gène causal en 1995, dispose depuis peu de deux classes innovantes de thérapeutiques l’administration répétée d’oligonucléotides antisens et l’administration unique d’une thérapie génique par scAAV9-SMN. En s’adressant aux mécanismes généti
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